Bästa aktieägare!
Med full fart fortsätter vi framåt med Diamyd® – vår precisionsimmunterapi för typ 1-diabetes – mot en FDA-stödd tidig avläsning av vår fas 3-studie, som kan följas av en ansökan om ett accelererat marknadsgodkännande.
Vår nyligen uppdaterade marknadsanalys uppskattar att för indikationen vid lansering (nydiagnostiserade insulinberoende patienter, Steg 3 typ 1-diabetes) kan cirka 60 000 patienter årligen i USA vara kvalificerade för behandling med Diamyd®. Marknadsundersökningar visar på ett starkt intresse från betalare och förskrivare för riktade sjukdomsmodifierande behandlingar, vilket förstärker blockbuster-potentialen för Diamyd®, alltså en försäljning överstigande 1 miljard USD per år. Vårt genetiskt validerade tillvägagångssätt – att adressera de cirka 40 % av typ 1-diabetespatienter med en specifik HLA-gentyp – är i linje med den växande efterfrågan på precisionsmedicinska lösningar vilket innebär både kliniska och ekonomiska fördelar.
Rekryteringen av patienter till vår pivotala fas 3-studie DIAGNODE-3 avancerar framåt med över 200 patienter (fler än vad som krävs för den planerade tidigare avläsningen i mars 2026) randomiserade vid 60 kliniker i USA och Europa.
Utöver lanseringsindikationen ser vi också en betydande kommersiell potential inom uppföljande indikationer, i synnerhet för LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults). LADA omfattar en marknadsmöjlighet som förväntas vara lika stor eller större än Steg 3 typ 1-diabetes. LADA delar viktiga immunologiska egenskaper med typ 1-diabetes och diagnostiseras ofta innan patienten behöver insulin, mycket liknande någon i ett tidigare stadium (Steg 2) av typ 1-diabetes. Det finns för närvarande inte heller här någon godkänd behandling som behandlar den underliggande sjukdomsprocessen.
Vetenskaplig och klinisk validering av Diamyd® fortsätter att växa. Vid den 20:e Immunology of Diabetes Society-kongressen presenterade vi en djupgående analys som visar robusta behandlingseffekter över individuella studier, vilket förstärker potentialen hos Diamyd® att modifiera sjukdomsprogression. Dessutom framhöll en referentgranskad publikation om den ”omdoserande” DIAGNODE-B-studien säkerheten och den potentiella effekten av att ge ytterligare doser av Diamyd®.
Patientengagemang och patientrekrytering är en prioriterad fråga för Diamyd Medical. Vårt strategiska partnerskap med det tongivande internationella forskningsnätverket INNODIA förväntas ytterligare förbättra kännedom om DIAGNODE-3, patientmedvetenhet och rekrytering till studien.
Vi utökade nyligen vårt Vetenskapliga råd med dr. Emily Sims och dr. Alice Long. Med dessa två ledande USA-baserade forskare får vi ytterligare viktig expertis inom pediatrisk endokrinologi, translationell immunologi och diabetesforskning, vilket är extra betydelsefullt när vi nu befinner oss långt fram i vårt kliniska utvecklingsprogram.
Under det första kvartalet av räkenskapsåret stärktes vår finansiella ställning med cirka 48 MSEK genom utnyttjande av teckningsoptioner TO 3, teckningsgraden var 95 %. En ny möjlighet för utnyttjande av teckningsoptioner är nu i mars 2025, vilket vid full teckningsgrad skulle kunna ge cirka 100 miljoner kronor för att stödja våra kliniska och regulatoriska aktiviteter och tillverkningsverksamhet när vi nu förbereder oss för en potentiell accelererad marknadsansökan, Biologics License Application (BLA).
FDA:s bekräftelse på att C-peptid kan fungera som ett rimligt sannolikt surrogateffektmått för att förutsäga klinisk nytta är en betydande framgång i utvecklingen av Diamyd®. Med Fast Track designation och särläkemedelsstatus redan beviljade har vi samsyn i vårt utvecklingsprogram med FDA, och den interimsanalys som förväntas i mars 2026 kommer att ge nyckeldata, med C-peptid som primär endpoint, som kan stödja en BLA i en accelererad godkännandeprocess. Ett Type C-möte som hölls i december med FDA bekräftade samsyn avseende kritiska milstolpar och den statistiska planen för en påskyndad godkännandeprocess.
Stockholm den 29 januari 2025
Ulf Hannelius, vd