Diamyd Medical får positiv återkoppling från FDA om potentiellt accelererat godkännande för Diamyd® i typ 1-diabetes
Diamyd Medical har fått positiv återkoppling från den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) avseende ett accelererat godkännandeförfarande för immunoterapin Diamyd®, för behandling av patienter med Steg 3 typ 1-diabetes som bär genotypen HLA DR3-DQ2.
Vid ett nyligen genomfört fysiskt så kallat Type C-möte bekräftade FDA att C-peptid skulle kunna användas av Diamyd Medical som ett surrogatmått som rimligen kan förutsäga den kliniska nyttan av att bevara egen insulinproduktion. Givet det, kan accelererat godkännande sökas baserat på en påvisad signifikant behandlingsrelaterad nytta på C-peptidnivåer som svar på administrering av Diamyd®. Diamyd Medical har och kommer fortsätta ha pågående diskussioner med FDA för att fastställa kraven för en marknadsansökan (Biologics License Application) under ett accelererat godkännandeförfarande, inklusive en potentiell tidigare avläsning av stimulerad C-peptid från den pågående fas 3-studien DIAGNODE-3.
– Att samordna med FDA om processen för ett accelererat godkännande för Diamyd är ett viktigt steg mot att göra denna behandling tillgänglig för patienter med typ 1-diabetes tidigare, säger Ulf Hannelius, vd för Diamyd Medical. Möjligheten att använda C-peptid som ett surrogatmått för accelererat godkännande är en viktig milstolpe. Vi är fast beslutna om att ha ett nära samarbete med FDA för att fortsätta denna process och erhålla regulatoriskt godkännande så snart som möjligt för denna lovande behandling.
Professor Mark Atkinson, PhD, styrelseledamot i Diamyd Medical och en prövare med fyra decennier av arbete med att försöka förebygga och reversera typ 1-diabetes, noterade: – Jag lämnade detta FDA-möte med en mycket stor känsla av optimism om att en väg för godkännande är möjlig för Diamyd. Behovet av en sådan behandling finns uppenbart, och de verkliga vinnarna av ett sådant beslut, om det erbjuds, kommer att vara de som lever med typ 1-diabetes, och kanske till och med de som ännu inte diagnostiserats.
Om accelererat godkännande och surrogatmått
FDA införde sitt accelererade godkännandeprogram för att möjliggöra tidigare godkännande av läkemedel som behandlar allvarliga tillstånd och fyller ett ouppfyllt medicinskt behov baserat på ett surrogatmått. Ett surrogatmått är en markör, till exempel en laboratoriemätning, röntgenbild, fysiskt tecken eller annat mått som tros förutsäga klinisk nytta men som inte i sig är ett mått på klinisk nytta. Användningen av ett surrogatmått kan avsevärt förkorta den tid som krävs innan FDA-godkännande erhålls.
Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning för förebyggande och behandling av typ 1-diabetes och LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults). Diamyd® är en antigenspecifik immunomodulerande behandling för bevarande av kroppens insulinproduktion som har Orphan Drug Designation (särläkemedelsstatus) i USA och som beviljats så kallad Fast Track Designation av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för behandling av Steg 1, 2 och 3 typ 1-diabetes. DIAGNODE-3, en bekräftande och registreringsgrundande fas III-studie, rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad typ 1-diabetes i åtta europeiska länder och i USA. En större metastudie samt Bolagets prospektiva europeiska fas IIb-studie, där Diamyd® administrerats direkt i en ytlig lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydebuterad typ 1-diabetes, har visat statistiskt signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion. DIAGNODE-3 studien rekryterar endast denna patientgrupp som bär på den gemensamma gentyp som kallas för HLA DR3-DQ2 som utgör cirka 40% av patienter med typ 1-diabetes i Europa och USA. Injektioner i en ytlig lymfkörtel kan utföras på några minuter och är avsedda att optimera immunsvaret. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd®. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen® som en komponent i behandlingen av metabola sjukdomar. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.
Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser.
Diamyd Medical AB (publ)
Box 7349, SE-103 90 Stockholm, Sverige. Tel: +46 8 661 00 26
E-post: info@diamyd.com Org. nr: 556242–3797 Hemsida: https://www.diamyd.com
Offentliggörande
Denna information är sådan information som Diamyd Medical är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 23 juli 2024 kl 08.55 CET.